La Estrategia Galega de Enfermidades Raras 2025-2030 sitúa los resultados en salud como uno de sus ejes transversales e incorpora una línea específica orientada a mejorar la accesibilidad a las terapias farmacológicas para las personas afectadas por estas patologías. Así lo destacó el director xeral de Integración e Innovación Asistencial del Servizo Galego de Saúde, Alfredo Silva, durante la inauguración del Foro Rexional de Enfermidades Raras, centrado en la innovación en medicamentos para estas patologías y celebrado en la Cidade da Cultura de Santiago de Compostela.
Silva explicó que la estrategia fue concebida como la hoja de ruta para seguir avanzando en la atención a este grupo de patologías, que en su conjunto afectan a un número reducido de pacientes por cada diagnóstico concreto pero que, sumadas, representan un volumen relevante de personas con necesidades asistenciales muy específicas. Entre sus objetivos figuran mejorar los resultados en salud, reforzar una atención integral y multidisciplinar, avanzar en el diagnóstico, facilitar el acceso a las terapias disponibles y consolidar la investigación, la formación y la participación de los pacientes como elementos clave del modelo asistencial.
El representante de la Xunta puso en valor que Galicia cuenta ya con avances consolidados en este ámbito, entre ellos las unidades funcionales multidisciplinares de enfermedades raras, el Rexistro Galego de Enfermidades Raras y el desarrollo del diagnóstico genético, herramientas que permiten identificar antes estas patologías y coordinar mejor la atención entre los distintos especialistas implicados en cada caso.
La nueva estrategia apuesta además por evaluar los resultados asociados a los medicamentos huérfanos —aquellos desarrollados específicamente para tratar enfermedades raras, con procesos de investigación y autorización particulares por el reducido número de pacientes a los que van dirigidos—, potenciar la investigación propia, favorecer la participación de los pacientes gallegos en ensayos clínicos y terapias avanzadas, y avanzar hacia modelos de financiación vinculados a los resultados que efectivamente se obtienen con cada tratamiento.
Para cerrar su intervención, Silva subrayó la utilidad de encuentros como este foro, que permiten poner en común la visión de la Administración sanitaria, los profesionales, los pacientes y la industria farmacéutica, con el objetivo de que la innovación en medicamentos se traduzca en mejores resultados en salud y en un mayor valor para la sociedad en su conjunto.